Reparación neuronal y terapia molecular en neurodegeneración: ataxias espinocerebelosas

Nuestro equipo investiga la ataxia de Friedreich, una enfermedad hereditaria que afecta la coordinación muscular. Buscamos entender sus causas moleculares y desarrollar nuevas terapias. La ataxia de Friedreich se origina por la falta de frataxina, una proteína esencial en las mitocondrias. Junto con la degeneración nerviosa, puede causar problemas cardíacos y diabetes. Utilizamos modelos celulares para estudiar cómo la falta de frataxina afecta neuronas y células gliales, y exploramos tratamientos para corregir estos problemas. También estamos desarrollando un enfoque de terapia génica para esta enfermedad.