Modificación génica dirigida

Estudio de las condiciones experimentales que incrementen la frecuencia de ¿gene targeting¿ en células humanas mediante el ensayo de diferentes vectores virales y la modificación en la expresión de proteínas clave en la reparación de lesiones del ADN mediante el uso de proteínas de fusión y siRNAs específicos. Se aplicarán los métodos más efectivos a la corrección de mutaciones en células primarias de pacientes con enfermedades monogénicas, en particular ciertas inmunodeficiencias primarias.