Lipid replacement therapy for patients with congenital ichthyosis using topical acylceramide nanostructured delivery systems

LAS ICTIOSIS HEREDITARIAS SON ENFERMEDADES GENETICAS RARAS QUE APARECEN AL NACER O EN LA INFANCIA, CAUSANDO DESCAMACION, ENGROSAMIENTO DE LA PIEL, SEQUEDAD, PICAZON Y DOLOR. APROXIMADAMENTE LA MITAD DE LOS CASOS, ESPECIALMENTE LOS DE ICTIOSIS CONGENITA AUTOSOMICA RECESIVA (ARCI), PRESENTAN UN DEFECTO EN EL METABOLISMO DE UNA CERAMIDA LLAMADA CEREOS. LOS TRATAMIENTOS ACTUALES SON SOLO SINTOMATICOS Y POCO EFICACES. NUESTRO ENFOQUE ES REEMPLAZAR LA CEREOS DEFICIENTE. EN 2022, CREAMOS EL PROYECTO LIPARCI, QUE DESARROLLO NANOPARTICULAS PARA ADMINISTRAR CEREOS EN UN MODELO DE ARCI, MEJORANDO LA BARRERA CUTANEA. EN 2024, SE PROBARA UNA FORMULACION EN UN MODELO CANINO. LIPARCI II BUSCA COMENZAR UN ENSAYO CLINICO DE FASE I, PRODUCIR NANOPARTICULAS CON CEREOS A GRAN ESCALA Y DESARROLLAR MODELOS IN VITRO ENFOCADOS EN GENES DEL METABOLISMO DE LA CEREOS. EL OBJETIVO FINAL ES CREAR UNA TERAPIA AVANZADA BASADA EN LA PATOGENESIS DE LA ENFERMEDAD